
FDA a aprobat Ryoncil (remestemcel-L-rknd) ca fiind prima terapie cu celule stromale mezenchimale (MSC), cât și primul produs de terapie celulară alogenă disponibil pe piață. Acesta oferă o nouă opțiune de tratament pentru copiii cu vârsta de două luni sau mai mult care suferă de boala acută grefă-contra-gazdă (SR-aGVHD) refractară la steroizi.
SR-aGVHD este o complicație gravă care se dezvoltă după transplanturi alogene (de la donator) de celule stem hematopoietice (allo-HSCT), pe care copiii le primesc pentru a trata anumite tipuri de cancer de sânge, tulburări de sânge sau tulburări ale sistemului imunitar. Apare la până la 50% dintre pacienții cu alo-HSCT, atunci când celulele T din HSCT-ul donatorului atacă celulele destinatarului ca fiind străine. Terapia standard este corticosteroizii, dar pentru cei 50% dintre pacienții care nu răspund la steroizi, există foarte puține, dacă nu chiar deloc, opțiuni de tratament. SR-aGVHD poate fi o situație care pune viața în pericol, cu consecințe semnificative și ample asupra sănătății, inclusiv afectarea mai multor organe, reducerea calității vieții și risc de deces la pacienții afectați.
Ryoncil funcționează utilizând celule stromale mezenchimale (MSC) izolate din măduva osoasă a donatorilor adulți sănătoși. MSC joacă diverse roluri în organism și se pot diferenția în alte tipuri de celule. Studiile anterioare au arătat că MSC-urile pot avea efecte imunosupresoare și imunomodulatoare – proprietăți care ar putea preveni atacurile imune în cazul aGVHD.
În rezultatele unui studiu de fază 3 apărut în Transplantation and Cellular Therapy, cercetătorii au raportat că 54 de copii au fost tratați de două ori pe săptămână cu Ryoncil timp de patru săptămâni. La 28 de zile, rata generală de răspuns a fost de 69,1%. La 100 și 180 de zile, 74,5% , respectiv, 68,5% dintre pacienți erau încă în viață.
„Această decizie de aprobare umple o lacună terapeutică mult necesară pentru copiii care trec deja prin circumstanțe dificile, deoarece anterior nu existau terapii aprobate pentru SR-aGVHD la copiii cu vârsta sub 12 ani. Dezvoltarea unei terapii inovatoare pentru orice indicație este un drum lung și complex, însă ultimele descoperiri științifice arată că eforturile inițiatorilor și autoritățile de reglementare colaborează pentru a se asigura că o terapie sigură și eficientă poate deveni disponibilă”, explică Conf. dr. Filimon Nicoleta, biolog Stem Cells Bank (www.stemcellsbank.ro).
Această aprobare este un pas decisiv prin care mai puține familii vor suferi de complicații ale transplantului și care va stimula în continuare utilitatea și dezvoltarea terapiilor celulare standard.
Dacă vrei să afli mai multe despre celulele stem poți participa gratuit pe 25-26 august la webinarul online oferit de MedLife Stem Cells Bank în care vei afla toate informațiile necesare despre sarcină, naștere, îngrijirea bebelușului și recoltarea de celule stem, la finalul căruia vei primi și certificatul de puericultură. Cursul „Mama Pregătită” nu este doar un ghid practic, ci o călătorie de creștere personală – în care femeia se vindecă, mama înflorește, iar copilul este primit într-un spațiu de siguranță și iubire. Bunăstarea bebelușului începe cu bunăstarea mamei – iar tu meriți să fii în echilibru cu sufletul, mintea și corpul tău. Înscrie-te acum pe: https://stemcellsbank.ro/webinar
Recoltarea celulelor stem la naștere este o formă de grijă pe care le-o porți pe viață copiior tăi. Serviciile Stem Cells Bank vin cu garanția MedLife, liderul pieței de servicii medicale private din România. Astfel, ai siguranța că celulele stem ale copilului tău sunt recoltate și stocate la cele mai înalte standarde de calitate. MedLife Stem Cells Bank este singura bancă de celule stem din România care folosește cea mai avansată tehnologie disponibilă în lume (Biosafe Sepax 2). Procesarea este automată, recuperarea celulară este maximă (99,78%) fără a fi nevoie de intervenții (și posibile erori) umane.